Doenças raras: lentidão do sistema X urgência em transformar política pública em lei

Rosana Valle

A Organização Mundial de Saúde (OMS) estima que existem 15 milhões de brasileiros que convivem com algum tipo de doença.

O número, altamente expressivo, foi divulgado durante o 11º Cenário das Doenças Raras no Brasil, promovido pela Casa Hunter, em 8/6, em São Paulo-SP, do qual participei.

Saí de tal encontro não somente impressionada com a grande parcela da população afetada por estas enfermidades, mas, sobretudo, impactada sobre como nosso País não cuida, adequadamente, de quem necessita de tratamento.

Durante o evento, o que realmente ficou evidente nos relatos de pacientes, de familiares e de especialistas foi a distância que ainda existe entre o conhecimento produzido pela Medicina e o dia a dia enfrentado pelos enfermos.

O Brasil detém centros de excelência, pesquisadores reconhecidos internacionalmente e profissionais altamente qualificados.

Ainda assim, milhares de famílias continuam percorrendo longo e desgastante caminho até conseguirem um diagnóstico.

Em muitos casos, a busca por respostas atravessa anos – não por falta de Tecnologia, nem por ausência de conhecimento científico; mas porque o sistema continua incapaz de conectar estas pontas em velocidade pertinente.

A necessidade de consolidar um marco legal mais robusto para as doenças raras no Brasil foi outra questão abordada no decorrer do encontro.

E a discussão faz todo sentido. Hoje, afinal, a principal política pública nacional voltada a pacientes de doenças raras está baseada na portaria 199, publicada pelo Ministério da Saúde em 2014.

Na época, foi um avanço importante; não há de se negar. A questão, porém, é que portarias são frágeis, pois dependem da vontade administrativa dos governos em vigência.

Ou seja, se o governante da ocasião não quiser mais aquela portaria, ele a derruba. Simples, assim! Logo, o que ela determinava, já não tem mais nenhum efeito.

Leis, por outro lado, precisam ser obedecidas, sob risco de aplicação de sanções; e não podem ser, simplesmente, suspensas sem que sejam submetidas à votação no Congresso Nacional.

Esta constatação me levou a protocolar o Projeto de Lei (PL) 4.997/2024 na Câmara dos Deputados, em Brasília-DF.

O Brasil detém centros de excelência, pesquisadores reconhecidos internacionalmente e profissionais altamente qualificados. Ainda assim, milhares de famílias continuam percorrendo longo e desgastante caminho até conseguirem um diagnóstico.

A proposta busca transformar em legislação os princípios da atual Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, assegurando maior estabilidade às ações de diagnóstico, de acompanhamento e de tratamento.

Não estamos defendendo, tão somente, a criação de obrigações para o poder público. É preciso evitar que avanços conquistados ao longo dos últimos anos sejam fragilizados por mudanças administrativas.

Outro aspecto discutido no evento da Casa Hunter diz respeito ao investimento em doenças raras – ele não beneficia apenas os pacientes que lutam contra estas enfermidades.

Boa parte da revolução que a Medicina vive atualmente, em outras searas, surgiu a partir da investigação destas patologias.

O conhecimento produzido influencia pesquisas sobre câncer, condições neurodegenerativas e inúmeros outros diagnósticos que afetam milhões de pessoas.

A discussão, hoje, não deve orbitar apenas a pauta da Saúde, mas, também, no que tange pesquisa e inovação, e no que concerne a eficiência do gasto público e a capacidade de transformar conhecimento científico em benefício concreto para a população.

O debate sobre doenças raras promovido pela Casa Hunter mostrou que o País já acumulou experiência suficiente para dar o próximo passo.

Penso que, a questão, urgente-urgentíssima, não é provar a importância do tema – é fazer com que as políticas públicas acompanhem a celeridade dos avanços científicos.

Este é um desafio que o Brasil não pode mais postergar.